バイオジェンのALS薬、米当局が迅速承認 特定変異患者を対象

Reuters

発行済 2023年04月26日 09:54

[25日 ロイター] - 米食品医薬品局(FDA)は25日、米製薬大手バイオジェンの筋萎縮性側索硬化症(ALS)治療薬「トフェルセン(商標名Qalsody)」を迅速承認したと発表した。

トフェルセンはスーパーオキシドジスムターゼ1遺伝子(SOD1)変異を持つ患者を対象に使用が承認された。同薬はSOD1遺伝子が有害なタンパク質を作るのを抑制する。