【決算速報】デザイン・セラピューティックス、売上高は予想通り、利益は予想を上回る結果に
- 執筆:Investing.com
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デザイン・セラピューティクス(Design Therapeutics Inc)は、バイオ医薬品企業である。【事業内容】遺伝性ヌクレオチド反復拡大疾患の根本原因を標的とした、遺伝子標的キメラ(GeneTAC)と呼ばれる疾患修飾性の低分子治療薬候補の開発に注力する。フリードライヒ失調症(FA)をリードする製品候補を開発する。また、1型ミオトニックジストロフィー(DM1)についても開発を進めて、他の重篤なヌクレオチドリピート駆動の単原性疾患にも対応できるよう、GeneTACのポートフォリオを進める。FAは、常染色体劣性の単原性進行性疾患である。DM1は、骨格筋、心臓、脳、その他の臓器に影響を与える、単一遺伝子の常染色体優性の進行性神経筋疾患である。