ネオレン・ファーマシューティカルズ(Neuren Pharmaceuticals Ltd)は、オーストラリアを拠点とする神経疾患の治療薬を開発するバイオ製薬事業を行う会社である。【事業内容】リード医薬品化合物である「トロフィネチド」は、米国でレット症候群の第III相臨床試験を実施中であり、脆弱性X症候群の第II相臨床試験を終了する。米国食品医薬品局(FDA)と欧州医薬品庁(EMA)によるレット症候群を対象とする希少疾病用医薬品である「トロフィネチド」の指定を受ける。北米以外でのすべての権利を保持し、北米におけるトロフィネティドの開発および商業化のために、Acadia Pharmaceuticals Inc.に独占的ライセンスを供与する。第二の新薬候補である「NNZ-2591」は、PhelanMcDermid症候群、Angelman症候群、Pitt Hopkins症候群、Prader-Willi症候群を対象とした第Ⅱ相試験の開始に向けて準備中である。