【決算速報】サレプタ・セラピューティックス、売上高は予想を上回り、利益は予想を上回る結果に
- 執筆：Investing.com
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サレプタ・セラピューティクス（Sarepta Therapeutics Inc）は、商業段階のバイオ医薬品会社である。【事業内容】希少疾患の治療のためのリボ核酸（RNA）標的治療薬、遺伝子治療、その他の遺伝子治療様式の発見と開発を通じて、患者を支援することに注力する。デュシェンヌ型筋ジストロフィー、肢帯状筋ジストロフィー、その他の神経筋疾患や中枢神経系疾患など、様々な疾患に対する治療薬の候補を開発する。「EXONDYS 51」（eteplirsen）注射、「VYONDYS 53」（golodirsen）注射、「AMONDYS 45」（casimersen）注射の3製品を商業化する。これらの製品は、ジストロフィン遺伝子にエクソン51、エクソン53、エクソン45のスキップが可能な変異が確認された患者におけるデュシェンヌ病の治療を適応症とする。パイプラインには、探索、前臨床、臨床開発の様々な段階にある40以上のプログラムが含まれる。