- 執筆:Reuters
- •
オーチャード・セラピューティクス(Orchard Therapeutics PLC)は遺伝子治療会社である。【事業内容】各種疾患に苦しむ患者に根治的治療法を提供するための遺伝子及び細胞療法の開発・製造・商業化を行う。ポートフォリオには、商用段階の製品と研究開発段階の製品候補が含まれる。ウィスコットアルドリッチ症候群(WAS)の治療のための「OTL-103」、X連鎖性慢性肉芽腫症(X-CGD)の治療のための「OTL-102」、アデノシンデアミナーゼ重度複合免疫不全症(ADA-SCID)の治療のための「Strimvelis」などの重症神経代謝疾患及び希少原発性免疫不全の初期研究プログラムに重点を置く。顔、喉、四肢、腹部の腫脹発作を繰り返す生命を脅かす希少疾患である遺伝性血管性浮腫(HAE)に対する生体外自家造血幹細胞遺伝子治療薬「OTL-105」の開発も行う。また、「OTL-200」を「Libmeldy」のブランド名で開発する。